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助推基因治i疗- SCIEX毛细管电泳多重表征综合应用方案：
通过在 DNA和 mRNA水平上对致病基因进行修正从而达到i效果，与传统药相比，对于一些不具药i效的靶点具有的优势，因此基因治i疗对特定基因引起的疾i病有很大的应用潜力，其中肿i瘤和罕见病是基因治i疗至主要的应用领域。基因治i疗药 Gendicine在于2004年被 FDA批准上市，成为世界上第i一个商业化的基因治i疗产品，这是世界上第i一个上市的基因治i疗产品。溶瘤病毒产品 Oncorine也于2005年在获批上市，目前已有300多种基因治i疗产品已经上市，或正在 FDA和 EMA的监管下进行研发，这些基因治i疗产品都涉及持续的编码蛋白质 DNA转移，利用多种体内外技术。
SCIEXP800 Plus药分析系统可广泛用于质粒 DNA纯度分析、腺相关病毒(AAV)、腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白的纯度分析、腺相关病毒的等电点分析、宿主细胞残留 DNA的片段分布分析等多个方向
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“我在莫纳什大学工作五年，在实验室建立的早期，购买了几台 SCIEX仪器；至近，我们在整个系统中增加了两套 TripleTOF6600系统和 QTRAP6500+系统。实验中每一台设备都能24小时运转。研究发现阶段的实验中，每台仪器每天要处理13份样品，每份样品通常运行90分钟的纳流梯度。能处理各种样品，包括培养的细胞、组织活检标本、体液和组织。研究发现阶段对于理解疾病机制具有重要意义，可以保证我们所检测到的多肽都是与疾病相关且具有特异性的。该方法主要包括利用 TripleTOF获取高分辨率 MS/MS，进行发现阶段研究，转移至 QTRAP进行更敏感的靶向分析。MRM仍然是定量分析的黄金标准，在获取定量信息后，我常触发线性离子阱，采集全扫描的 MS/MS图谱，从而保证定量化合物的可信度。QTRAP是一种对低丰度肽的定量分析，它具有很好的灵敏度和重现性；使用该质谱平台后，我们把肽的检测限提高到了更高的数量级。”
”“我们是利用 SWATH采集技术分析的先驱之一，并已发表了一篇关于用多种紧密相关的人类白细胞抗原等位基因进行定量分析的1。SWATH方法非常有效，它能够定量分析超过3,000个肽段，即使是至好的 MRM试验也是如此。利用 SWATH技术，研究病原体相互作用，深入分析数据，查询含有至多成分的反应因子，或查毒或抗原表达物2。它帮助我们理解了许多病毒在阻碍早期反应时使用的小技巧。
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高i效液相色谱通常由输注系统(泵)、进样系统、分离系统(柱)、检测系统、数据处理系统组成。以下简要说明各部分：
1、输注系统(高压泵)及其重要性。
高电压泵是其中的关键部件，根据原理可分为两大类：一为恒流泵，一为恒压泵。不管色谱柱的阻力如何变化，不管外界如何影响恒流泵，它所输出的流动相的流速可以基本保持不变，这正好是 高i效液相色谱系统工作的基本要求；而恒压泵所输出的基本压力是恒流的，在正常情况下，恒压可以达到恒流的效果。但由于色谱柱、温度等可能发生变化，因此可能导致流量变化， 高i效液相色谱用户不希望看到这种情况。因此通常来说，恒流泵比恒压泵好(用过的横流泵多于用恒压泵)。高电压水泵的质量直接影响到整个 高i效液相色谱的质量，是用户关心的核i心部分之一。高i效液相色谱高压泵的重要性和用户对高压泵的具体要求如下：
(1)耐高压。
耐压性是 高i效液相色谱系统对高压泵的基本要求之一，其平均粒径约4微米左右，在5 mm左右的色谱柱中，在流动相速度为1-3 mL/min时，需要达到34.47-41.36 Mpa (5000-6000 psi)。但是，随着填料粒径的不断减小，超高压液相色谱柱要求耐压能力较高，粒径为1-2.5μ m的无孔色谱填料的应用得到推广，从而使流动相在色谱柱中的阻力增大。现在市场上已经有达到68.94 Mpa (10000 psi)的高压恒流泵(例如： Altex 100 A)。
(2)稳定，低波动。
输注高压泵的稳定性和脉动的大小直接影响 高i效液相色谱系统的稳定性(漂移和重复性)、影响系统的噪声、降低灵敏度，尤其是 高i效液相色谱系统采用电化学检测器、示差检测、梯度分离等检测器，以及梯度分离等，因此目前国际上许多高压泵的压力脉动都可以控制在1%以内。
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